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俄科學(xué)家研發(fā)出可用于高效編輯基因組的微膠囊

發(fā)布時間:2018-06-22 來源 科技部

   據(jù)俄塔斯社報道,托木斯克理工大學(xué)與圣彼得堡、漢堡和倫敦的科學(xué)家提出借助CRISPR-Cas9系統(tǒng)利用微膠囊來編輯基因組的方法,可簡化編輯程序,提高效率。研究成果發(fā)表在《Nanomedicine: Nanotechnology,Biology and Medicine》上。

  CRISPR-Cas9是一種基于細(xì)菌免疫系統(tǒng)的基因編輯技術(shù),可防止病毒感染。CRISPR-Cas9系統(tǒng)能夠識別基因組的特定片段,對其進行剪切。因此,借助該系統(tǒng)可切除有害病變,或反之,將所需序列插入DNA分子中。CRISPR-Cas9系統(tǒng)能夠用于治療血友病、囊性纖維化和白血病等遺傳性疾病。目前,制約該項技術(shù)發(fā)展的問題之一在于如何保證向細(xì)胞傳遞遺傳物質(zhì)的安全性。

  托木斯克理工大學(xué)和圣彼得堡醫(yī)科大學(xué)的科研團隊聯(lián)合研發(fā)出一種涂有納米級硅層(SiO2)的聚合和雜合微膠囊,可用于向細(xì)胞內(nèi)傳遞遺傳物質(zhì)。微膠囊的尺寸為2-2.5微米,內(nèi)含遺傳物質(zhì)(生物活性物質(zhì))——miRNA、mRNA和DNA質(zhì)粒。微膠囊將被送到需編輯的細(xì)胞內(nèi),其外殼溶解,進而釋放內(nèi)容物。

  體外細(xì)胞培養(yǎng)實驗表明,相比目前基于脂質(zhì)體的試劑,微膠囊的傳遞效率更高。據(jù)稱,目前采用的其它現(xiàn)代方法會導(dǎo)致50-60%的細(xì)胞死亡。研究團隊下一步將展開利用微膠囊傳遞遺傳物質(zhì)的體內(nèi)研究。

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